核酸医薬品の品質管理と物性評価の最前線

1．国内における核酸医薬品の品質管理の課題と最新の取り組み

核酸医薬品は、抗体医薬品に続く次世代医薬品として注目され、2010年代以降盛んに研究開発が行われている。しかしながら現在日米欧で統一された不純物の規制基準において、核酸医薬品の品質は考慮されていない。そのため、これからも継続的に核酸医薬品を創出していくためには、開発・製造そして品質管理における規制整備が急務である。欧米では、独自の閾値が設定されるなど、規制整備が進められている。昨年7月にはEuropean Medicines Agency（EMA）より核酸医薬品の品質管理に関するガイドライン（ドラフト版）が発表され、その中にはより詳細な実験手法（LC-MS,　DSCなど）の提案がされている。日本でもガイドラインの作成が望まれている。

本セミナーでは、核酸医薬品の種類や開発・合成方法について概説し、製造過程で生じ得る不純物およびその分離分析法について触れた後、現在日本で取り組まれている品質管理研究の取り組みについて紹介する。

講演者

甲南大学 フロンティアサイエンス学部 (FIRST)

生命化学科遺伝子薬学研究室　

 教授 川上 純司氏（薬学博士）

2．Exploring structure and stability of mRNA and mRNA-LNPs through analysis of physico-chemical properties

mRNA製剤やLNPの物性・安定性評価において、DLS、NTA、DSCなどの物性評価手法をどのように活用し、課題を解決しているのか。実例を交えながら、グローバルでの取り組みを紹介する。

The intrinsic properties of nucleic acids, combined with the complexity of lipid nanoparticles (LNPs) used for their delivery, pose significant challenges to developability of nucleic acid-based drugs. Our understanding of the key factors that influence stability, structure, and function of these complex samples continues to evolve.

Fit-for-purpose, complementary analytical tools are needed to identify, measure, and control quality attributes of nucleic acid-based drugs and vaccines, as well as to support product design, improve the production process, and define release specifications.

This presentation will highlight biophysical methodologies and strategies for obtaining robust measurements and interpreting data from challenging nucleic acid samples and their formulations. Real-world case studies will be shared to demonstrate how a comprehensive analytical toolbox—including techniques such as dynamic light scattering (DLS), nanoparticle tracking analysis (NTA), and differential scanning calorimetry (DSC)—can be used to inform on particle properties, stability and structure of mRNA-LNPs under various formulation and stress conditions.

講演者

スペクトリス株式会社マルバーン・パナリティカル事業部

シニアフィールドアプリケーションサイエンティスト

廣瀬　雅子

※講演者変更のご案内

諸般の事情により、当初予定しておりましたNatalia Markova氏の登壇は中止となりました。講演内容「Exploring structure and stability of mRNA and mRNA-LNPs through analysis of physico-chemical properties」につきましては、弊社のシニアフィールドアプリケーションサイエンティスト　廣瀬よりご紹介いたします。内容に変更はなく、引き続き実践的かつ有益な情報をお届けいたしますので、どうぞご安心ください。